瑞普替尼

瑞普替尼以 Qinlock 品牌销售，是一种用于治疗成人晚期胃肠道间质瘤 (GIST) 的药物，GIST 是一种起源于胃肠道的肿瘤。 它是通过嘴巴服用的。 瑞普替尼抑制激酶 KIT 和 PDGFRA 的活性，这有助于防止癌细胞生长。

最常见的副作用包括脱发（脱发）、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛（肌肉疼痛）、腹泻、食欲下降、掌跖红肿综合征（手掌和脚底的皮肤反应）和呕吐。

瑞普替尼于2020年5月在美国获批上市，2020年7月在澳大利亚获批，2021年11月在欧盟获批上市。瑞普替尼是美国xxx个专门获批的第四个新药。 – 晚期胃肠道间质瘤 (GIST) 的在线治疗。

瑞普替尼适用于治疗患有晚期胃肠道间质瘤（GIST）的成人，GIST 是一种起源于胃肠道的肿瘤，既往接受过三种或更多种激酶抑制剂治疗，包括伊马替尼。 GIST 是一种胃、肠或食道肿瘤。

最常见的副作用包括脱发（脱发）、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛（肌肉疼痛）、腹泻、食欲下降、掌跖红肿综合征（手掌和脚底的皮肤反应）和呕吐。

瑞普替尼还会引起严重的副作用，包括皮肤癌、高血压（高血压）和心功能障碍，表现为射血分数下降（当心脏左心室的肌肉不能正常泵血时）。

瑞普替尼可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

瑞普替尼于2020年5月在美国获批用于医疗。

ripretinib 的批准基于一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验 (INVICTUS/NCT03353753) 的结果，该试验招募了 129 名既往接受过治疗的晚期胃肠道间质瘤 (GIST) 参与者 与伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼。 该试验将随机接受 ripretinib 的参与者与随机接受安慰剂的参与者进行了比较，以确定无进展生存期 (PFS)——从临床试验初始治疗到癌症生长或死亡的时间——是否更长 ripretinib 组与安慰剂组相比。 在试验治疗期间，参与者以 28 天为周期，每天一次接受 ripretinib 150 mg 或安慰剂，重复给药直至发现肿瘤生长（疾病进展），或参与者出现无法忍受的副作用。 在疾病进展后，被随机分配到安慰剂组的参与者可以选择改用利培替尼。 该试验在美国、澳大利亚、比利时、加拿大、法国、德国、意大利、荷兰、波兰、新加坡、西班牙和英国的 29 个地点进行。

主要疗效结果指标是无进展生存期 (PFS)，基于盲法独立中央审查 (BICR) 使用修改后的 RECIST 1.1 进行的评估，其中淋巴结和骨病变不是目标病变，并且新肿瘤结节在 现有肿瘤块必须满足特定标准才能被视为进展的明确证据。 其他疗效结果指标包括 BICR 的总体反应率 (ORR) 和总体生存期 (OS)。 该试验表明，与安慰剂组相比，ripretinib 组参与者的 PFS 有统计学意义的显着改善（HR 0.15；95% CI：0.09、0.25；p<0.0001）。

美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 ripretinib 优先审查和快速通道指定的申请，以及突破性疗法指定和孤儿药指定。 FDA 向 Deciphera Pharmaceuticals, Inc .授予了 Qinlock 的批准。

瑞普替尼是国际非专有名称 (INN) 和美国采用名称 (USAN)。