培西达替尼

培西达替尼以商品名 Turalio 出售，是一种激酶抑制剂药物，用于治疗患有症状性腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 的成人，这些患者伴有严重的发病率或功能受限，并且无法通过手术改善。 培西达替尼阻断集落刺激因子 1 受体 (CSF-1R) 的活性。

常见的副作用是乳酸脱氢酶增加（有助于在体内产生能量的蛋白质）、天冬氨酸氨基转移酶增加（主要存在于肝脏但也存在于肌肉中的酶）、头发颜色减少、丙氨酸氨基转移酶增加（主要存在于肝脏中的酶） 肝脏和肾脏）和增加胆固醇。 其他副作用包括中性粒细胞减少症（帮助免疫系统抵御疾病和感染的白细胞水平低下）、碱性磷酸酶（主要存在于骨骼和肝脏细胞中的酶）增加、淋巴细胞减少（帮助免疫系统抵抗疾病和感染的白细胞） 免疫系统抵御疾病和感染）、眼水肿（眼睛周围肿胀）、血红蛋白减少（携带氧气的红细胞中的蛋白质）、皮疹、味觉障碍（味觉改变）和磷酸盐减少（有助于补充能量的电解质 ). 美国的 pexidartinib 处方信息包括关于严重和潜在致命肝损伤风险的黑框警告。

2019年8月获美国FDA批准用于治疗腱鞘巨细胞瘤（GC-TS）。 培西达替尼仅在美国通过 Turalio 风险评估和缓解策略 (REMS) 计划提供。 美国食品和药物管理局 (FDA) 认为它是一流的药物。

pexidartinib 的批准是基于对 120 名受试者进行的多中心国际临床试验的结果，其中 59 名受试者接受了安慰剂。 主要疗效终点是治疗 25 周后分析的总体反应率 (ORR)。 临床试验表明，与接受安慰剂的受试者无反应相比，接受 pexidartinib 的受试者的 ORR 有统计学意义的显着改善，ORR 为 38%。

完全缓解率为 15%，部分缓解率为 23%。 23 名响应者中有 22 人在初始响应后至少被随访了六个月，13 名响应者中有 13 人在初始响应后至少被随访了 6 个月 在最初的反应之后，他们的反应维持了 12 个月或更长时间。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予pexidartinib突破性疗法认定、孤儿药认定和优先审评认定申请。 FDA 将 Turalio 的批准授予xxx三共。